Stammzelltransplantation bei Sklerodermie: ja oder nein? (3.2.2012)

Gegenwärtig laufen 2 internationale prospektive randomisierte Multicenterstudien Phase III zur Wirksamkeit der Stammzelltransplantation bei diffuser systemischer Sklerodermie.   Im Unterschied zur amerikanischen Studie (SCOT  Trial), hat die Europäische Studie (ASTIS Trial ) die Rekrutierung von Patienten bereits abgeschlossen.  Es wurden europaweit 156 Patienten erfasst, die entweder mit autologer Stammzelltransplantation oder mit Cyclophosphamid behandelt wurden. Von 196 Patienten sind 40 Patienten (20,4%) gestorben:  24 in der Kontrollgruppe, 16 in der Transplantatgruppe.  13 Patienten der Kontrollgruppe, die mit Cyclophosphamid behandelt wurden, verstarben infolge fortschreitender Sklerodermie. 8 Patienten der Transplantatgruppe verstarben im Rahmen der Transplantation, 3  Teil infolge fortschreitender Sklerodermie. Van Laar kommt  zu dem Schluss, dass es im Augenblick noch zu früh sei, um zu beurteilen, ob die Stammzelltransplantation bei Sklerodermie einer alleinigen Behandlung mit Cyclophosphamid überlegen sei.

Demgegenüber  publizierten Burt und Mitarbeiter  2011 im Lancet eine Studie mit 19 Patienten mit diffuser systemischer Sklerodermie (ASSIST Trial, prospektiv, randomisiert, kontrolliert, single centre). Alle Patienten, die Stammzell-transplantiert wurden (10/19) zeigten in dieser Untersuchung nach 12 Monaten eine signifikante Verbesserung der Lungenfunktion und eine Abnahme der Hautverhärtung. Demgegenüber wiesen 8 der 9 Kontrollpatienten mit Sklerodermie, die über 6 Monate mit Cyclophosphamid behandelt wurden, nach 1 Jahr  eine Progression der Erkrankung auf. Die genannte Studie wurde von den Vertretern der beiden Internationalen Studien (ASTIS und SCOT) wegen methodischer Mängel heftig kritisiert.