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«Problem Sklerodermie
Eine Krankheit mit vielen Gesichtern»

 

19.01.2008 Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei systemischer Sklerodermie

Langzeit-Nachuntersuchung von Patienten mit schwerer systemischer Sklerodermie nach autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (19.01.2008)

Eine Autorengruppe aus den Niederlanden und Frankreich beschreibt die Langzeit-Nachuntersuchung von 26 Sklerodermiepatienten nach autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT) entsprechend eines vergleichbaren Untersuchungs- und Behandlungsprotokolls der beteiligten Kliniken (Ann Rheum Dis (2008) 67:98-104).  

Ausgewertet wurden 26 von 28 Patienten mit schwerer diffuser systemischer Sklerodermie (19 Frauen, 7 Männer) im Alter von 16 – 65 Jahren (medianes Alter 42 Jahre). 2 Patienten waren innerhalb der ersten 6 Monate nach HSCT behandlungsbedingt oder infolge Krankheitsprogression verstorben.

Einschlusskriterien waren: Alter <66 Jahre und A) rapid progressiver Verlauf ≤ 2 Jahre Dauer, modifizierter Rodnan Skin Score (mRSS) > 20, BSG > 25 mm / 1h und/oder Hb <11 g/dL oder B) Verlauf > 2 Jahre plus Progression des mRSS (>20%) und B1)Beteiligung der Lunge (VC oder DLCO <70% vom Soll oder PAP > 40 mmHG gem. Echokardiografie und/oder B2) Beteiligung des Verdauungstraktes mit einem Serum Albumin > 25 g/L oder Gewichtsverlust > 10% des KG in den letzten 12 Monaten und/oder B3) Nierenbeteiligung mit > 0,5 g Protein im 24-Stundenurin oder Serumkreatinin > 120µmol/L.

Ausschlusskriterien waren: Unkontrollierte Arrhythmie, LVEF > 50% oder mittlerer PAP > 50 mmHG, DLCO <45% des Solls, Kreatininclearance <20ml/min, Thrombozyten <80.000/mm³, hämorrhagische Zystitis, HIV oder HTLV1 Seropositivität, maligner Tm, künstlicher Gebebeersatz an Herz oder Gefässen.

Von den 26 nachuntersuchten Patienten gehörten 12 Patienten zur Gruppe der „early diffuse SSc“ mit einer medianen Krankheitsdauer von 1,4 Jahren (Einschlusskriterien A) und 14 zur Gruppe „progessive Organ involvement“ (Einschlusskriterien B) und einer medianen Krankheitsdauer von 3,7 Jahren. Der mediane mRSS lag bei 32 (9-51). 22 der Patienten hatten einen mRSS von ≥ 20. Es werden die klinischen Daten gezeigt von 26 Patienten 6 Monate und 1,5 Jahre nach HSCT, von 20 Patienten nach 2,5 Jahren, von 19 Patienten nach 3,5 Jahren, von 17 Patienten nach 4,5 Jahren, von 15 Patienten nach 5,5 Jahren, von 6 Patienten nach 6,5 Jahren und von 3 Patienten 7,5 Jahre nach HSCT.

Nach einem medianen Follow-up von 5,3 (1-7,5 ) Jahren nach HSCT lebten noch 23 von 26 (88%) der in die Nachuntersuchung eingeschlossenen Patienten.
Davon zeigten 35% (9 Patienten) ein gutes Ansprechen („major response“ MR) auf die HSCT, definiert als WHO Performance Status 0 plus Abfall des mRSS um ≥50% und/oder Anstieg des FEV1 >30% plus LVEF>45% ohne Pericarderguß und keine Verschlechterung des Serumkreatinins gemessen am Ausgangswert). 13 Patienten (50%) zeigten ein Ansprechen auf die HSCT („partial response“ PR), definiert als WHO Performance Status ≤1 plus Abfall des mRSS 25%-50% und/oder Anstieg im FEV1 15%-30% plus LVEF >45% ohne oder mit wenig Peicarderguß plus einem Serumkreatinin unter <180 µmol/L oder keiner Veränderung zum Ausgangswert. 1 Patient (3%) zeigte eine Progression nach zuvor eingetretener PR, definiert als Anstieg des mRSS >25% verglichen mit dem Ausgangswert, einem Anstieg der VC oder DLCO>15% und/oder einer Dysfunktion der Lungen, Nieren oder des Herzens.

Ein Event-freies Überleben ohne Relaps und ohne Progression der Herz-, Lungen- oder Nierendysfunktion, verglichen mit den Ausgangsmesswerten, zeigten 5 Jahre nach HSCT 64,3%, 7 Jahre nach HSCT 57,1% der transplantierten Patienten. Bei keinem der 5 Jahre nach HSCT klinisch nachuntersuchten 15 Patienten war es zu einer signifikanten Verschlechterungen der Herz-, Lungen und Nierenfunktion gekommen, verglichen mit den Ausgangswerten („stable disease“).

Besonders eindrucksvoll war die rasche und stabile Reduktion der Hautverhärtung nach HSCT mit einem Abfall des modifizierten Rodnan Skin Scores, mRSS, von 11.57 Einheiten im ersten Jahr (p<0,001) und danach um einen weiteren jährlichen Abfall von 2,57 Einheiten pro Jahr (p<0,001).

Der stärkste Effekt nach HSCT zeigte sich in einer Verbesserung des funktionellen Status der Patienten gem. WHO-Richtlinien. Dieser Verbesserte sich von median 2,12 (0-4) (funktioneller Status 2 definiert als: Patienten, die sich häuslich noch selbst versorgen können aber krankheitsbedingt mehr als 50% der Wachzeit berufsunfähig sind) auf median 0,6 (0-2) (funktioneller Status 0: voll aktiver Patient ohne Restriktion, funktioneller Status 1: Restriktion bei körperlicher Anstrengung, voll berufsfähig). Die Ursache für diese Verbesserung sehen die Autoren vor allem in der Reduktion der Hautverhärtung.

In ihrer Diskussion weisen die Autoren darauf hin, dass ihre positiven Daten zur Überlebenswahrscheinlichkeit nach HSCT und zur Verbesserung des funktionellen Status der Patienten wegen der grossen Spannbreite der Nachbeobachtungzeit (1-7,5 Jahre), der relativ geringen Anzahl der Patienten sowie einer fehlenden Kontrollgruppe vorsichtig interpretiert werden müssen. Angesichts der normalerweise ungünstigen Prognose untermauern die vorgelegten Daten aber einen hoffnungsvollen Benefit der HSCT für Patienten mit rasch progredienter diffuser systemischer Sklerodermie.

 

 

 

 

Sklerodermie News vom 20.10.2018

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ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30329056

 

 

 

 

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